Der Anteil genetischer Therapien an der letztjährigen Rekordzahl von 59 Medikamentenzulassungen in den USA ist zwar noch gering. Die tiefe Zulassungsquote der neuen Technologien ist allerdings auf den allgemein langen Medikamentenentwicklungszyklus zurückzuführen. Die zunehmenden Investitionen in gentherapeutische Entwicklungskandidaten spiegeln sich sowohl in der Vielzahl von klinischen Studien als auch in den Aussagen von Scott Gottlieb, dem kürzlich zurückgetretenen Leiter der US-Zulassungsbehörde, der in den kommenden Jahren mit einer steigenden Anzahl Zulassungen von genetischen Produkten rechnet.
Im Bereich der Gentherapie hat BB Biotech mit dem höchst erfolgreichen Investment in Avexis begonnen, die 2018 von Novartis übernommen wurde. Danach konzentrierte sich das Portfolio zunächst auf Voyager Therapeutics, bevor im 4. Quartal 2018 weitere Unternehmen mit genetischen Therapien neu ins Portfolio aufgenommen wurden – darunter Audentes und Sangamo. Die Beteiligungen wurden im 1. Quartal 2019 ausgebaut. Dazu kamen zwei neue Unternehmen ins Portfolio der Beteiligungsgesellschaft: Crispr Therapeutics ist ein Pionier im Bereich der Cas9-Genom-Editierung und Homology Medicines baut derzeit eine Pipeline für Gentherapie und Geneditierung auf. Obwohl diese Spezialisten im Bereich der Gentherapien und Geneditierung zunehmende Fortschritte erzielen, sei dennoch erwähnt, dass sich ihre Wirkstoffkandidaten erst in der frühklinischen Phase befinden. Wir betreten diesen Markt mit Entschlossenheit, aber auch mit Bedacht. Per 31. März 2019 war BB Biotech mit 4% seines Portfoliovermögens in diesem wichtigen Subsektor für neue Technologien investiert.
Nicht zu vergessen ist eine weitere wichtige Produktkategorie – die RNA-basierten Therapien, die nach unserer Einschätzung aufgrund der durch Übernahmen getriebenen Fantasie im Bereich der genetischen Therapien etwas in den Hintergrund gerückt sind. Dabei kann mit verschiedenen genetischen Bausteinen gezielt die Produktion von Eiweißen reduziert oder gesteigert werden, ohne das menschliche Erbgut zu beeinflussen. Die dabei entwickelten Substanzen lassen sich in vielen Indikationen passgenau einsetzen, angefangen bei Stoffwechselstörungen und genetisch bedingten seltenen Erkrankungen bis hin zu Krebs, Infektionskrankheiten und Nervenerkrankungen. Wir stocken unser Engagement in RNA-fokussierten Unternehmen, die inzwischen bereits rund 25% der Portfoliobeteiligungen ausmachen, weiter auf.
Daniel Koller, Portfoliomanager, Bellevue Asset Management