Erfolgreiche Biotech-Investoren erkennen bereits frühzeitig die Unternehmen, die mit neuen Therapien die Entstehung von Milliardenmärkten beschleunigen. Der medizinische Bedarf ist enorm und die Rahmenbedingungen für marktreife Innovationen haben sich in den vergangenen Jahren kontinuierlich verbessert. In den USA, dem global größten Gesundheitsmarkt, arbeitet die Zulassungsbehörde FDA weiter unter Hochdruck an der Umsetzung des „21st Century Cures Act“, der Wettbewerbsförderung und die Vereinfachung bzw. Beschleunigung der Zulassungsverfahren für innovative Therapien vorsieht. Ein ähnliches Fundament für beschleunigte Zulassungsverfahren bei innovativen Therapien hat die europäische Behörde EMA im März 2016 mit dem PRIME (Priority Medicines) Regelwerk geschaffen.
2017 wurden 46 neue Arzneien zugelassen. Das ist die höchste Zahl seit dem Rekordjahr 1996. Die Mehrheit davon kommt aus den Labors von Biotech-Firmen. Weil bislang keine adäquaten Behandlungsmethoden verfügbar sind, ist es für Krankenkassen und Gesundheitsdienstleister schwierig, den Patienten aus Kostengründen diese neuartigen Produkte vorzuenthalten.
Behandlungsdurchbrüche dank Innovationen
Ein Beispiel sind die seltenen Erkrankungen. Dabei handelt es sich um Krankheiten, bei denen ein genetisch bedingter Mangel oder Defekt an bestimmten Enzymen oder Proteinen zu schwerwiegenden Gesundheitsschäden mit häufig tödlichem Ausgang führt. Einen neuartigen Therapieansatz bieten hier die RNA-basierten Antisense-Oligonukleotide (ASO), die je nach Krankheit die Produktion bestimmter Proteine ausschalten oder erhöhen können.
Antisense-Medikamente werden schon in den Krankheitsfeldern Krebs, seltene Erkrankungen, Kardiologie, Lebererkrankungen und Neurologie eingesetzt. Zu den Pionieren zählt die US-Biotech-Firma Ionis Pharma. Mehr als 30 Wirkstoffkandidaten, die von Ionis selbst oder als auslizenzierte Substanzen von Partnern in klinischen und präklinischen Studien getestet werden, stammen aus der firmeneigenen Technologieplattform. Spinraza zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie, einer seltenen Muskelerkrankung bei Säuglingen, ist seit 2017 in den USA und Europa auf dem Markt. Mit USD 884 Mio. Umsatz im ersten Jahr ist Spinraza eine der erfolgreichsten Produktpremieren im Feld der seltenen Erkrankungen überhaupt. Davon erhält Ionis eine Umsatzbeteiligung von Partner Biogen, der das Produkt vermarktet. Der nächste wichtige Schritt für Ionis ist die für Mitte 2018 erwartete Zulassung von Volanesorsen zur Behandlung von zwei schweren Stoffwechselstörungen. Ebenfalls vor dem Markteintritt steht das von Akcea vermarktete Inotersen, ein Produkt gegen erblich bedingte ATTR-Amyloidose. Mittelfristiges Ziel von Ionis ist es, bis 2020 sechs Produkte auf dem Markt und mehr als 50 Produkte in der klinischen Entwicklung zu haben. Hauptkonkurrent von Ionis ist Alnylam, die mit Patisiran gegen ATTR-Amyloidose kurz vor der Zulassung steht. Mit einem Nachfolgeprodukt, das nur viermal im Jahr verabreicht werden muss, startet Alnylam Ende 2018 mit den zulassungsrelevanten klinischen Studien. Für beide Produkte hat sich Alnylam die alleinige Vermarktung gesichert.
Innovationen zahlen sich auch für Investoren aus
Während Alnylam jedoch noch Verluste schreibt, steht Ionis Pharma 2017 kurz vor der Gewinnschwelle. Noch im klinischen Anfangsstadium mit ihren Gentherapien befinden sich die Biotech-Firmen Avexis und Voyager Therapeutics. Weiter fortgeschritten ist bereits Vertex Pharma. Die US-Biotech-Firma hat im Februar die Zulassung für ihr drittes Produkt zur Behandlung von Mukoviszidose erhalten. Mit Kalydeco und Orkambi, den bereits zugelassenen Produkten, erzielte Vertex 2017 Umsätze von mehr als USD 2.1 Mrd. Der Aktienkurs von Vertex stieg in den letzten zwölf Monaten um rund 80%. Analysten schätzen, dass der Konzerngewinn zwischen 2017 und 2019 um mehr als 140% wachsen wird.
Noch steiler nach oben ging es zuletzt mit den Aktienkursen einiger Biotechs, die in der Immunonkologie tätig sind. Yescarta zur Behandlung der Leukämieform ALL erhielt letzten November die Zulassung. Das Produkt wird von Gilead Sciences vermarktet und stammt ursprünglich von Kite Pharma, die im Sommer 2017 von Gilead Sciences übernommen wurde. Das nächste Produkt auf der Grundlage der CAR-T-Therapie steht in diesem Jahr vor der Zulassung. Entwickelt wurde es von Juno Therapeutics – und wie Kite wurde auch Juno vor einer Zulassungsentscheidung akquiriert. Käufer ist in diesem Fall Celgene.
In alle oben genannten Biotech-Firmen hat das Portfolioteam von BB Biotech bereits frühzeitig investiert. Über die letzten fünf Jahre übertraf BB Biotech mit einem Plus von 338% den Nasdaq Biotechnology Index als Leitindex der Branche um knapp das Dreifache. Dieses bessere Abschneiden lässt sich auch bis zum Zeitpunkt der Erstnotiz von BB Biotech im November 1993 zurückverfolgen. Nimmt man den US-Dollar als Basiswährung, belaufen sich die durchschnittlichen Kursgewinne pro Jahr auf 16.1%.
Daniel Koller, Portfoliomanager, BB Biotech
