Ein Beispiel für erste Erfolge innerhalb der individualisierten Medizin ist das Unternehmen Therapeutics. Die X-Chromosomale Myotubuläre Myopathie (XLMTM) ist eine neuromuskuläre Krankheit, für die es bislang noch keine Heilungsmöglichkeiten gibt. Kinder mit XLMTM können sich nur wenig bewegen und nicht alleine atmen oder schlucken. Aus diesem Grund sind sie auf ein Beatmungsgerät, eine Magensonde und einen Rollstuhl angewiesen. Die Hälfte der Betroffenen stirbt vor dem zweiten Geburtstag und nur wenige werden bis zu zehn Jahre alt. Verursacht wird sie durch einen angeborenen Defekt im Gen MTM1, welches das Enzym Myotubularin kodiert. Dieses Enzym benötigen die Muskelfasern, um sich zu entwickeln und ihre Funktionen ausführen zu können. Die Krankheit betrifft eines von 50.000 zumeist männlichen Neugeborenen.
Ein Mittel gegen diese unheilbare Krankheit steht jetzt vor der Marktreife. Die seit Juli 2016 börsennotierte US-Biotechfirma Audentes Therapeutics hat ein Verfahren entwickelt, bei dem eine gesunde Kopie des MTM1-Gens in die Muskelzellen eingeschleust wird. Das Gen erreicht den Zellkern und löst dort die Produktion des Enzyms Myotubulin aus. Erste im April präsentierte Wirksamkeitsdaten zeigten, dass nach 24 beziehungsweise 48 Wochen die Muskelfasern denen von gesunden Kindern ähnelten. Um für die Substanz mit dem aktuellen Projektnamen AT132 bald den Zulassungsantrag einreichen zu können, ist Audentes dabei, die Dosierungen zu optimieren.
Höhere Heilungschancen durch individualisierte Medizin
Das Portfolio Management von BB Biotech baute im vierten Quartal 2018 erste Positionen bei Audentes auf, als sich die Wirksamkeit des Therapieansatzes abzuzeichnen begann. Das Beispiel steht stellvertretend für den wachsenden Anteil der Portfoliobeteiligungen an Firmen, die im sich stetig erweiternden Feld der Genetischen Medizin („Genetic Medicines“) unterwegs sind. Darunter versteht man Wirkstoffe, die entweder von ihrem biologischen Aufbau genetischen Ursprungs sind oder von ihrem Wirkprofil auf die Genetik abzielen.
Je nach Testergebnissen wird eine Therapie festgelegt, die auf individuelle Eigenschaften besonders gut ansprechen soll. Für Patienten bedeutet das höhere Heilungschancen und weniger Nebenwirkungen. Die ersten marktreifen Arzneien im Rahmen der genetischen Medizin kamen für die Behandlung von Krebs auf den Markt. Die Onkologie stellt auch weiterhin den grössten Anteil an marktreifen Produkten und klinischen Kandidaten.
Passgenaue Wirkung hat ihren Preis
Für die Medikamentenentwicklung bedeutet das: Die Patientenpopulationen werden kleiner, der medizinische Nutzen dafür grösser. Gerade die Biotechfirmen profitieren von den Fortschritten in der Genmedizin. Wegen der passgenauen Wirkung lassen sich mit diesen Produkten höhere Preise erzielen. Gerade bei den Krebstherapien erwarten Branchenexperten für die nächsten Jahre deutlich steigende Erlöse. Die Behandlung, die in der Regel mit einem längeren stationären Aufenthalt verbunden ist und das Potential für eine vollständige Heilung aufweist, hat ihren Preis. Spitzenreiter ist Zolgensma, eine einmalige Gentherapie gegen die spinale Muskelatrophie, welche eine dauerhafte Heilung herbeiführen kann, mit Behandlungskosten von USD 2.1 Mio.
Für die Firmen wird es in Zukunft darauf ankommen, bei der Preisfindung den aussergewöhnlichen medizinischen Nutzen ihrer Produkte unter Beweis zu stellen – und das immer häufiger im Hinblick auf eine temporäre oder völlige Heilung. Zugleich gilt es die politische Debatte um die Deckelung der Gesundheitskosten im Auge zu behalten. Gerade bei den Gentherapien gegen monogenetische Erkrankungen ist zu erwarten, dass sich das „Pay for Performance“-Modell durchsetzen wird. Dabei ist die völlige Kostenerstattung an den wie auch immer definierten Behandlungserfolg gekoppelt. Eine Variante ist die auf mehrere Etappen verteilte Zahlung.
Zeitpunkt für den Einstieg für Investoren ist nicht leicht identifizierbar
Anleger sind darüber hinaus mit einem weiteren Dilemma konfrontiert. Weil der Markt das Potenzial neuer Therapieansätze frühzeitig einpreist, wird es immer schwerer, den richtigen Zeitpunkt für den Einstieg zu wählen. Ausgewählte Investmentfonds oder die Aktien von Beteiligungsgesellschaften wie BB Biotech federn mit ihrer Portfoliostreuung die Risiken von Fehlschlägen bei einzelnen Firmen ab. Zugleich bieten sie die Möglichkeit, am langfristigen Wachstumspotenzial neuer Themenfelder frühzeitig und über verschiedene Positionen verteilt zu partizipieren.
So hat BB Biotech bei seiner aktuell grössten Kernbeteiligung Ionis Pharma die ersten Positionen 2011 aufgebaut, als sich der klinische Erfolg des ersten Produkts Kynamro manifestierte. Das Unternehmen ist Pionier in der Antisense-Technologie, welche die Expression von krankheitsauslösenden Genen unterbindet. Spinraza hat sich seit seiner Zulassung Anfang 2017 in den USA und Europa zu einer der grössten Erfolgsgeschichten im Bereich der seltenen Erkrankungen entwickelt. Das Präparat zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie, einer seltenen Muskelerkrankung bei Säuglingen, erzielte 2018, also im zweiten Jahr nach seiner Markteinführung, einen Jahresumsatz von mehr als USD 1.7 Mrd.
Ionis Pharma erzielt einen Grossteil seiner Erlöse über Lizenzzahlungen sowie erfolgsabhängigen Meilensteinzahlungen aus seinen zahlreichen Partnerschaften. Zu den aussichtsreichsten Projekten zählt ein mit dem Pharmakonzern Roche entwickelter Wirkstoff zur Behandlung der Huntington-Krankheit, einer genetisch bedingten Störung von Gehirnfunktionen, die für Muskelsteuerungen und grundlegende mentale Funktionen wichtig sind.
Die beiden Beispiele Audentes und Ionis Pharma zeigen, dass BB Biotech die medizinischen Fortschritte von Morgen im Beteiligungsportfolio rechtzeitig aufgreift. Rund ein Drittel der aktuell 34 Portfoliofirmen befassen sich in den unterschiedlichsten Indikationen mit der Genetischen Medizin. Jede dieser Beteiligungen wird auf Sicht der nächsten 18 Monate kursrelevante klinische Daten vorlegen.
